English | 中文版 | 手機版 企業登錄 | 個人登錄 | 郵件訂閱
當前位置 > 首頁 > 行業資訊 > 講座 > 在線分享:AAV病毒載體的開發技術現狀與發展趨勢
在線分享:AAV病毒載體的開發技術現狀與發展趨勢
點擊次數:676 發布日期:2022-12-23  來源:艾貝泰

2022年11月22日,FDA宣布批準了一次性基因療法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec),用于治療18歲及以上血友病B患者,這是第6款AAV基因治療藥物海外獲批上市,也是FDA批準的首款治療血友病B成人患者的基因療法。Hemgenix每劑定價高達350萬美元,又一次刷新了“全球最貴藥物”紀錄。截止目前,國內也已有多款AAV基因治療藥物申請IND,其中IND申請獲批的AAV基因療法14款,針對適應癥大部集中在單基因遺傳病領域,如11月1日,天澤云泰的AAV基因治療藥物VGR-R01注射劑IND申請獲得CDE默示許可,其適應癥為CYP4V2基因突變導致的結晶樣視網膜變性,還有弘基生物的KH631、方拓生物的FT-001等。

基因療法,特別是以腺相關病毒為載體(AAV)的基因療法,是目前最受關注的醫藥領域之一,隨著全球越來越多的基因治療產品的上市,以及基因治療技術的快速發展,國內基因治療產業也迎來快速發展。

腺相關病毒AAV因其免疫原性和細胞毒性低,可選擇靶向,能夠轉導分裂和靜止期細胞,并整合到宿主基因組中的頻率非常低,成為基因治療首選遞送載體。但是,高昂的售價,較少的適應癥人群,復雜的技術機制、高門檻的工藝開發、大規模生產、嚴苛的法規監管要求、有限的產業化經驗,對基因療法構成了嚴峻的挑戰。

基于此,12月27日(周二)14:00-15:30,生物制品圈與艾貝泰、澳斯康生物邀請到生物制藥領域資深專家才源博士、陳慶慶博士為我們帶來精彩的關于AAV的發展現狀、機遇與未來發展趨勢的線上報告。


嘉賓簡介

才源博士 星眸生物CEO、聯合創始人

中國科大微尺度國家研究中心博士,中國科大附屬第一醫院博士后。師從中國科大薛天教授和神經所仇子龍研究員。聚焦眼科疾病的基因治療技術開發,代表性工作發表在著名期刊Science Advances、Advanced Functional Materials、Science Bulletin等。持續關注黃斑變性、視網膜色素變性等眼科疾病的基因治療。21年合肥市E類高層次人才,21年蘇州工業園區領軍人才,入選21年中國科協“科創中國”青年創業榜,21年安徽省自然科學一等獎。

陳慶慶博士

浙江大學博士,二十五年以上工作經驗,對制藥行業,特別是生物制藥行業有較深了解。擅長技術轉移,精通將實驗室規模的產品轉化為符合 GMP 要求的產業化規模的產品,對生物制劑的研發生產(包括純化工藝和制劑工藝) ,特別是生物大分子和基因治療產品有相當的經驗,已成功摸索和優化出多個生物制品的產業化生產工藝。

相關公司:廣州市艾貝泰生物科技有限公司
聯系電話:400-8816-128
E-mail:carrie@applitechpharma.com


用戶名: 密碼: 匿名 快速注冊 忘記密碼
評論只代表網友觀點,不代表本站觀點。 請輸入驗證碼: 8795
Copyright(C) 1998-2023 生物器材網 電話:021-64166852;13621656896 E-mail:info@bio-equip.com
夫妻性生生活视频 - 视频 - 在线观看 - 电影影院 - 品赏网